Il 19 e 20 settembre 2025 il centro congressi Luigi Zordan ha ospitato il convegno di diabetologia e endocrinologia pediatrice Hormones, organizzato dal Discab, il dipartimento di Science cliniche applicate e biotecnologie dell’Università dell’Aquila, in partnership con Asl L’Aquila, Società italiana di pediatria, Federazione italiana medici pediatri, Società italiana di endocrinologia e diabetologia pediatrica e Ordine dei medici della Provincia dell’Aquila.
Durante il convegno, è stato illustrato il caso di un paziente di 15 anni che si sta sottoponendo, seguito dallo staff medico e infermieristico del reparto e della scuola di specializzazione di Pediatria dell’ospedale S. Salvatore dell’Aquila, a un trattamento a base di Teplizumab, un farmaco innovativo in grado di ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1. L’ospedale dell’Aquila è uno dei cinque ospedali nazionali in cui, in questo momento, si sta effettuando questo tipo di cura.
Che cos’è il Teplizumab
Il teplizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato anti-CD3, sviluppato per intervenire sul sistema immunitario nei soggetti a rischio di sviluppare il diabete mellito di tipo 1 (T1D) in modo da ritardarne l’esordio clinico. In particolare, si presta a essere usato in pazienti che si trovano nello stadio 2 della malattia, ovvero persone che hanno già almeno due autoanticorpi tipici del diabete, segni di alterato metabolismo del glucosio (disglicemia) ma non ancora sintomi conclamati del diabete (non sono insulinodipendenti).
Nel trial clinico chiamato TN‑10, che ha coinvolto soggetti da 8 a 49 anni con stadio 2 T1D, il teplizumab somministrato per 14 giorni consecutivi ha mostrato che può ritardare significativamente l’insorgere del diabete conclamato (stadio 3), con un ritardo mediano dell’ordine di 2 anni nei pazienti trattati rispetto a quelli con placebo.
Il farmaco è commercializzato con il nome Tzield e la sua azione è considerata una delle prime terapie modificanti la storia naturale del diabete tipo 1, non limitandosi solo a gestire la malattia quando è già manifesta, ma intervenendo prima che compaiano i sintomi.
In quali Paesi è autorizzato
Al momento attuale (settembre 2025) teplizumab / Tzield è stato autorizzato in diversi Paesi per l’indicazione “ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 stadio 3”, in persone con stadio 2 T1D, dagli 8 anni in su. Ecco un elenco aggiornato:
- Stati Uniti: approvazione nel novembre 2022 da parte della Food and Drug Administration (FDA).
- Canada: Health Canada lo ha approvato nel maggio 2025 con la stessa indicazione — per adulti e pediatria a partire da 8 anni con stadio 2 T1D.
- Regno Unito: il Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ha concesso la licenza per il ritardo dell’esordio clinico in soggetti stagio 2, 8 anni e più.
- Cina: recentemente approvato come prima terapia modificante per lo stadio 2 del diabete tipo 1 in pazienti adulti e pediatrici di 8 anni e più.
- Israele, Regno dell’Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti, Kuwait: anch’essi hanno autorizzato Tzield per la stessa indicazione.
In Europa / Italia: non è ancora autorizzato dall’EMA con autorizzazione centralizzata per tutti gli Stati membri al momento del mio ultimo aggiornamento. Tuttavia, è stato assegnato il PRIME designation da parte dell’EMA, che è un percorso privilegiato per farmaci innovativi con bisogno medico non soddisfatto. In Italia è disponibile uso compassionevole dal ottobre 2024, cioè per alcuni pazienti selezionati prima che l’iter regolatorio nazionale/eurpoeo si concluda.
